מתן קול למטופלים ובני משפחתם.
 

יצירת קהילה תומכת ודרכי תקשורת בין האנשים למען קידום בריאותם וחייהם של החברים.
 

מתן מידע על איבחון המחלה, מקורותיה ואפשרויות הטיפול.
 

מתן מידע ועזרה לאנשים שמתקשים לקבל איבחון למצבם במחלות אלו ולאנשים שאובחנו לאחרונה.
 

יצירת קשר עם קופות החולים, משרד הבריאות, חברות תרופות, ועוד כדי לעזור בהכנסת תרופות וטכנולוגיות חדשות והתמודדות עם בירוקרטיה,
 

עזרה בזמינות הטיפולים ובנגישות לרופאים ומרכזי טיפול.
 

מתן עזרה בהנגשת טיפול ביתי (עירוי תת-עורי) במקום עירוי לווריד בבית חולים או במרכז רפואי, בפעולה מול קופות החולים ועזרה באישור וזמינות הטיפול, הדרכה לעוברים אליו וסיפוק ציוד הדרוש לעירוי.
 

יצירת קשר עם ביטוח לאומי ומוסדות אחרים כדי לעזור במיצוי זכויות המטופלים, תוך התייחסות לצרכים המיוחדים של קבוצה זו.
 

עידוד מחקרים לאיבחון וטיפול במחלה.
 

העלאת המודעות בדבר מחלות חסר חיסוני ראשוני בקרב הרופאים ובכלל הציבור.
 

קשר עם עמותות בינלאומיות ועם חוקרים בעולם.